先天性再生障礙性貧血約有5%～10%的患者最后發(fā)展為急性白血病，多為粒單型。伴有明顯皮膚改變的多不合并腎臟畸形，但最終可轉(zhuǎn)變?yōu)轺[狀上皮癌或其他惡性腫瘤。

獲得性再生障礙性貧血預(yù)后因病因而異。如對氯霉素有特異反應(yīng)的或由傳染性肝炎所致的再障，預(yù)后極差，而由氯霉素過量引起的則多能恢復(fù)。

再障高危的指征是再生障礙性貧血的紅色警報。主要表現(xiàn)為發(fā)病急，出血嚴(yán)重，血小板<20000/mm3，粒細胞<500/mm3，網(wǎng)織紅細胞極低或消失;骨髓增生明顯低下以淋巴細胞和非造血細胞為主;此類病兒約有50%以上于發(fā)病數(shù)月內(nèi)死于葡萄球菌敗血癥或卡氏肺囊蟲等感染或出血。病情進展緩慢，粒細胞與血小板減少不嚴(yán)重，骨髓受累較輕，對雄激素治療有反應(yīng)的，預(yù)后較好。骨髓移植后長期存活率可達30%～60%。